היא כלואה בגוף שלה'': שיבא פיתח תרופה גנטית ייחודית לאיילה בת ה-8

צוות חוקרים ורופאים מבית החולים שיבא פיתח לראשונה בישראל תרופה גנטית מותאמת אישית לאיילה בת ה-8, הסובלת ממחלה נוירו-התפתחותית נדירה בשם GNAO1-neurodevelopmental disorder. התרופה, המבוססת על טכנולוגיית RNA מסוג Antisense Oligonucleotides (ASO), נועדה להשתיק את הגן הפגום ולשקם את פעילותו. לאחר פיתוח במעבדה ואישור משרד הבריאות במסלול "חמלה", קיבלה איילה את הזריקה הראשונה. הטיפול מעניק תקווה לשיפור בתנועה, תקשורת ודיבור, ומסמן את ישראל בחזית הרפואה הגנטית העולמית, עם פרויקטים נוספים של תרופות RNA מותאמות אישית הנמצאים בפיתוח בשיבא.