החוקרים מצאו תרופה למחלה הנדירה - באמצעות דגי זברה

צוות מחקר ממכון ויצמן למדע והמרכז הרפואי שיבא תל-השומר מצא טיפול מבטיח למחלת KLA (Kaposiform Lymphangiomatosis), מחלה גנטית נדירה ומסכנת חיים של מערכת הלימפה, באמצעות מודל דגי זברה. המחקר, שהחל בעקבות מקרה של ילד חולה שאובחן עם KLA, זיהה מוטציה בגן NRAS הגורמת למחלה. החוקרים פיתחו מודל של KLA בדגי זברה על ידי החדרת הגן הפגום, ובעזרת ציוד מעבדה ייחודי ואלגוריתם AI סרקו למעלה מ-150 תרופות מאושרות. הם זיהו שתי תרופות יעילות שביטלו את תסמיני המחלה בדגים (החזירו לב מוגדל וכלי לימפה מעוותים למצבם הרגיל) וחסמו צמיחה לא תקינה בתאי לימפה אנושיים של החולה. תרופות אלו נחשבות בטוחות יותר ובעלות פחות תופעות לוואי מהטיפולים הקיימים כיום למחלה.